L’apatinib, inhibiteur de tyrosine kinase anti-VEGFR2, a montré une certaine activité en phase II en 1^re ligne dans le CHC (Qin et al. J Clin Oncol 2014). Cette étude de phase III chinoise, en double aveugle contre placebo, l’a évalué cette fois-ci en 2^e ligne chez 400 patients avec CHC avancé, Child Pugh < 7, ECOG 0-1, prétraités par sorafénib (40 %) et/ou chimiothérapie (77 %).

L’étude est positive en termes de taux de réponse (10 versus 1,5 % ; p < 0,001), survie sans progression (4,5 versus 1,9 mois ; HR = 0,471 ; p < 0,0001) (figure 1) et survie globale (8,7 versus 6,8 mois ; HR = 0,785 ; p = 0,0476) (figure 2). Ces résultats étaient toutefois non significatifs pour le sous-groupe de patients prétraités par sorafénib. Seuls 37 et 43 % des patients ont reçu des traitements ultérieurs dont 3 % une immunothérapie. 77 % des patients ont présenté des événements indésirables de grade 3-4 dont 17 % graves, avec 12 % d’interruption du traitement, assez comparables aux autres options de 2^e ligne.

Certes positive, cette étude présente des résultats modestes comparativement aux autres études en 2^e ligne : amélioration de seulement 1,9 mois de la survie globale médiane et HR de 0,785. La population spécifique de cette étude asiatique rend difficile son extrapolation en raison de la prédominance de patients avec hépatopathie virale B (80 %), dont 60 % n’ont pas reçu de sorafénib mais majoritairement une chimiothérapie. Le bénéfice de l’apatinib dans une population prétraitée par sorafénib reste incertain.