Editorial

Une nouvelle ère thérapeutique dans la maladie d'Alzheimer ?

Mis en ligne le 30/09/2021

Auteurs : Dr Stéphane Epelbaum

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En marge de la crise sanitaire liée à la Covid-19, une nouvelle importante pour la médecine est passée sous le radar des médias en France cet été. Le 7 juin, la FDA (Food and Drug Administration) a délivré une autorisation accélérée conditionnelle de mise sur le marché à l'aducanumab, un anticorps monoclonal dirigé contre l'amyloïde, dans l'indication suivante : “maladie d'Alzheimer” (MA). Cette autorisation repose sur la capacité de ce traitement à éliminer les plaques amyloïdes du cerveau, même si l'efficacité clinique sur les 18 mois d'étude est incertaine. Biogen a désormais 9 ans pour prouver le bénéfice clinique de son traitement, commercialisé aux États-Unis sous le nom d'Aduhelm®. Aux États-Unis, la presse n'a cessé de commenter cette nouvelle, souvent négativement, en s'insurgeant qu'“un médicament aux effets cliniques aussi faibles, voire discutables, et non dénué d'effets indésirables” reçoive l'agrément de la FDA. Nombre de ces détracteurs sont ceux qui soulignent que l'approbation de la FDA va compromettre la validation en bonne et due forme de l'efficacité de ce traitement à l'avenir, les patients ne pouvant pas concevoir qu'on leur propose un placebo alors que l'aducanumab est disponible commercialement et approuvé par la FDA. D'autres médecins et chercheurs arguent, quant à eux, que cette approbation est un signal d'encou­ragement fort pour les industriels qui ne se sont pas désengagés de ce champ disciplinaire ardu qu'est la neuro­dégénérescence et pensent que cette approbation va, au contraire, accélérer le développement et le lancement de thérapies efficaces contre la MA dans un avenir proche. Les laboratoires Eisai, Roche et Lilly ont d'ailleurs tous commencé des procédures d'accréditation accélérée auprès de la FDA pour leurs propres molécules antiamyloïdes, qui montrent des résultats sur la clairance amyloïde similaires, voire supérieurs à ceux de l'aducanumab (lécanémab, ganténérumab et donanémab, respectivement). Nous nous trouvons à une période charnière qui soulève de très nombreuses interrogations : quelle va être la place de ces anti­-amyloïdes dans le traitement de la MA ? Quels patients pourront en bénéficier ? À quel stade de la maladie ? Pour quelle durée ? Pour quel rapport bénéfice/risque/coût ? Selon quelles modalités d'administration, de remboursement ou de prise en charge ?

Depuis le 7 juin dernier, une centaine de patients ont déjà reçu une première injection d'Aduhelm® aux États-Unis, malgré toutes les incertitudes soulevées ci-dessus, qui mettront certainement des mois, voire des années à être levées. Une chose cependant me semble sûre après la décision très controversée de la FDA : l'espoir renaît.


Liens d'interêts

S. Epelbaum déclare avoir des liens d’intérêts avec Eli Lilly, Roche, Biogen et Eisai.

auteur
Dr Stéphane EPELBAUM

Médecin
Neurologie
Institut de la mémoire et de la maladie d’Alzheimer, hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris
France
Contributions et liens d'intérêts

centre(s) d’intérêt
Neurologie
thématique(s)
Démences - Alzheimer