L'année 2017 et le début de 2018 furent particulièrement riches en événements dans l'histoire de la prise en charge de la leucémie aiguë myéloïde (LAM). Jusqu'alors la prise en charge des LAM avait progressé au fil des années, mais essentiellement via une amélioration des soins de support (pratiques transfusionnelles, traitements anti-infectieux et en particulier antifongiques) et une meilleure définition du pronostic par un redécoupage des sous-types moléculaires qui permet de mieux identifier les patients ayant le plus besoin de l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Mais le traitement spécifique de la LAM résidait dans l'utilisation du schéma 3+7 et ses quelques variations, et les médicaments de référence restaient essentiellement les cytotoxiques de type anthracyclines et cytarabine.
Durant ces derniers mois, cinq nouveaux traitements sont arrivés pour la prise en charge de ces hémopathies et ont été approuvés par l'administration de régulation américaine (Food and Drug Administration [FDA]) : des traitements vectorisés ou dirigés sur la cellule leucémique (comme le gemtuzumab ozogamicine ou encore le liposome de daunorubicine + cytarabine) et des traitements ciblés sur des événements moléculaires de la cellule leucémique (midostaurine, enasidenib, ivosidenib). Dans ce numéro de Correspondances en Onco-Hématologie, plusieurs experts de ces thérapies ciblées déjà approuvées ou d'autres, en essais cliniques mais très prometteuses, font le point sur les mécanismes d'action de ces nouveaux traitements et sur les principaux résultats des essais cliniques. Après avoir été le parent pauvre des progrès thérapeutiques en hématologie, les choses bougent enfin dans la LAM, et c'est passionnant !