Dossier

Traitement des syndromes myélodysplasiques de bas risque

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) touchent principalement les sujets âgés et correspondent à une pathologie de la cellule souche hématopoïétique aboutissant à des cytopénies comme l'anémie. L'anémie représente la complication majeure des SMD de faible risque. L'enjeu de la prise en charge de ces patients est de diminuer les besoins transfusionnels de façon à éviter les complications liées à la surcharge martiale. Les agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) sont généralement utilisés en première intention. Pour les sujets réfractaires aux ASE ou en rechute, le lénalidomide avec ou sans ASE et les nouvelles molécules impliquées dans la signalisation du TGF  ont été testés dans des essais thérapeutiques. Concernant les SMD avec délétion 5q, le lénalidomide est plus efficace en cas de besoin transfusionnel. Enfin, pour les thrombopénies sévères, les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine sont en cours d'évaluation.


Les syndromes myélodysplasiques (SMD) représentent un groupe hétérogène de pathologies clonales de la cellule souche hématopoïétique (CSH). Ils touchent principalement les sujets âgés (âge moyen au diagnostic : 70 ans) , et se caractérisent par une hématopoïèse inefficace qui aboutit à des cytopénies (dont la plus fréquente est l'anémie), contrastant avec une hypercellularité médullaire. Le terme “myélodysplasique” englobe toutes les anomalies morphologiques affectant la lignée myéloïde et représente le critère majeur du diagnostic des SMD.

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Liens d'intérêt

M. Meunier n’a pas précisé ses éventuels liens d’intérêts.

S. Park déclare avoir des liens d’intérêts avec Novartis, Celgène, Pfizer et Amgen.