D’après le congrès virtuel de l’ECE

Le challenge pour la prise en charge des patients porteurs d'une hyperplasie congénitale des surrénales par bloc de la 21-hydroxylase, forme classique (21-HCS), est d'obtenir un bon contrôle des androgènes sur l'ensemble du nycthémère, en particulier à la fin de la nuit, même avec 3 prises de glucocorticoïdes.

L'essai de phase II dans cette pathologie avec l'hydrocortisone à libération prolongée, en 2 prises, avait déjà montré sur un petit groupe de patients, l'intérêt de cette présentation sur le contrôle de la 17-OHP et de l'androstènedione, même à dose décroissante (Mallappa A et al., J Clin Endocrinol Metab 2015).

Cet essai rapporté, multicentrique, international, randomisé, de phase III, a inclus 122 patients avec 21-HCS, recevant soit leur traitement classique par glucocorticoïdes, soit l'hydrocortisone à libération prolongée en 2 prises (dose équivalente). Les profils sur 24 h de la 17-OHP et de l'androstènedione ont été étudiés avant inclusion, à 4, 12 et 24 semaines.

Au niveau des résultats, on observe après 6 mois un bon contrôle sur l'étendue du nycthémère avec la forme à libération prolongée, en particulier en fin de nuit et en début d'après-midi (figure), significatif par rapport au groupe traité classiquement, alors que les doses étaient équivalentes. De façon intéressante en termes de qualité de vie, 5 patients du groupe hydrocortisone à libération prolongée ont rapporté une amélioration de l'asthénie et 7 patients ont eu une amélioration de leur fonction gonadique (grossesse, spermogramme, régularisation du cycle menstruel) contre 1 seul dans le groupe classique. Les effets indésirables rapportés étaient équivalents dans les 2 groupes. De plus, la poursuite du traitement à la fin de l'essai par les investigateurs avec un simple titrage des androgènes à 9 et 13 h a montré le maintien de l'effet positif et la possibilité de diminuer la dose moyenne de 20 % par rapport à la dose moyenne antérieure.