Transplantation de cellules souches autologues, résultats de vraie vie

P. Alping et al. ont exposé leur expérience chez des patients ayant un traitement d’induction avec, d’une part, la transplantation de cellules souches autologues (aHSCT) − autorisée en Suède depuis 2016 − et, d'autre part, l’alemtuzumab − également autorisé en Suède depuis 2013 −, comparativement aux patients ayant des traitements classiques. Ils ont détaillé le risque de décès, de dysthyroïdie et le risque infectieux. 

Dans cette étude de cohorte, 132 patients traités par alemtuzumab et 139 traités par aHSCT ont été comparés à 2 486 patients avec des thérapies classiques de deuxième ligne ou intermédiaires (36 % natalizumab, 29 % diméthylfumarate, 22 % rituximab et 13 % fingolimod). Quatre patients sont décédés dans le groupe alemtuzumab (2 suicides mais aussi une infection grave à CMV survenue 1 mois après) et chez un seul patient traité avec aHSCT (suicide). Le taux d’incidence pour les décès (calculé/1 000 personnes/année, intervalle de confiance = 95 % ) était à 1,7 pour l’aHSCT (IC = 0,0-9,6), à 8,6 pour l’alemtuzumab (IC = 2,3-22) et à 0,7 pour les autres traitements (IC = 0,3-1,3). Les dysthyroïdies étaient surtout observées chez les patients traités par alemtuzumab (taux d’incidence à 109, IC = 75-154), mais aussi sous aHSCT. 

Le taux d’infection était particulièrement élevé dans le mois qui suivait l’aHSCT, mais il rejoignait le taux observé sous alemtuzumab après 1 an (figure). Aucune LEMP n’a été observée.

L’équipe de Zurich a présenté le profil des 26 patients traités par aHSCT depuis 2018 :  EDSS moyen = 5 (± 1,2). 38 % avaient une forme RR. Concernant l’activité inflammatoire de la maladie, 30,8 % avaient des poussées et 46,2 % une prise de contraste ou une nouvelle lésion T2. 

T. Khan et al. ont décrit un premier cas de NMO pédiatrique à anticorps positif, traité par une aHSCT à la suite de la résistance aux autres traitements avec, semble-t-il, une bonne réponse.