Évaluation à long terme d’un nouvel inhibiteur de la fraction C5 du complément chez des patients traités pour une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
SKY59 est un nouvel anticorps ciblant la fraction C5 du complément administré par voie sous-cutanée de faible volume. Les résultats préliminaires chez les patients naïfs (étude COMPOSER Part 2) et les patients déjà traités par Eculizumab (COMPOSER Part 3) ont déjà montré une bonne efficacité et une bonne tolérance (Röth A. Blood 132 :535). Tous les patients (n = 29) avaient la possibilité de participer à une phase d’extension (PE) après 20 semaines de traitement, rapportée ici. Les données de 20 patients (10 du groupe naïf et 10 prétraités par Eculizumab) sont analysables. La durée médiane de traitement pour l’ensemble de la cohorte est de 76 semaines. Treize patients recevaient une posologie de 170 mg hebdomadaire, 4 pts une posologie de 340 mg toutes les 2 semaines et 3 pts une posologie de 680 mg toutes les 4 semaines. Tous les pts ont pu maintenir une concentration de SKY59 > 150 µg/ml. Tous les marqueurs d’hémolyse sont restés stables entre la semaine 16 (S16) et la semaine 36 (S36), ainsi que l’inhibition de la fraction C5 du complément mesuré par l’activité CH50. Le taux d’hémoglobine est resté stable à 10,8 g/dl entre S16 et S36. Aucune crise hémolytique nécessitant une dose de rattrapage n’a été observée. Aucun effet secondaire sévère relié au traitement n’a été rapporté. Il n’a pas été observé de réaction au point d’injection ni d’infection à méningocoque.
L’administration sous-cutanée d’un faible volume (de 1 ml hebdomadaire à 2 x 2 ml toutes les 4 semaines) de SYK59 montre une bonne efficacité et une bonne tolérance chez des patients naïfs ou déjà traités pour une HPN. Ces résultats devront être confirmés lors d’une phase III.
