L’Imételstat est un inhibiteur des télomérases qui cible les cellules malignes en « up-régulant » l’activité des télomérases induisant l'apoptose et potentiellement le rétablissement d’une hématopoïèse normale. L’imételstat est donc en développement dans diverses pathologies myéloïdes et dans l’ostéomyélofibrose (OMF).

Il s’agit là d’une étude, évaluant plusieurs doses d’imételstat,  4,7 ou 9, 4 mg/kg IV/ 3 semaines, chez des patients avec une OMF à haut risque, triple négatif pour JAK2, CALR et MPL et résistants ou sous inhibiteur de JAK. L’objectif primaire est comme d’habitude la réponse splénique (diminution du volume > 35 %) et l’objectif secondaire, la réponse en termes de des symptômes (> 50 % à 24 semaines de traitement). Au total, 105 patients ont été inclus. La réponse est dose dépendante avec une réponse splénique de 18,8 % avec 9,4 mg/kg versus 0 % pour 4,7 mg/kg. Une réduction des symptômes aussi dose dépendante est observée chez 50 % des patients traités avec 9,4 mg/kg traités versus 10 % avec la dose de 4,7 mg/kg ainsi qu’une amélioration de la fibrose de 50 % (9,4 mg/kg) versus 20 % (4,7 mg/kg). Les meilleurs résultats sont observés pour les triples négatif. Enfin on note aussi, une amélioration de la SG avec des médianes de 39 mois (9,4 mg/kg) versus 23 mois (4,7 mg/kg). 

Cette étude confirme donc bien l’efficacité remarquable de l’imételstat dans l’OMF triple négatif, connue pour son mauvais pronostic, avec une dose de 9,4 mg/kg et procurant une amélioration des symptômes et de la survie globale.