Les syndromes myélodysplasiques (SMD) et Leucémies myélomonocytaires chroniques (LMMC) se compliquent de manifestations auto immunes ou inflammatoires dans 10 à 20 % des cas. Bien qu’ayant déjà été décrite, les données concernant l’association à une thrombopénie immunologique (PTI) sont rares ce d’autant que le caractère immunologique n’est pas toujours aisé à diagnostiquer dans le contexte de cytopénies associées aux SMD. Les caractéristiques cliniques et la prise en charge de cette complication ne sont pas connues.

 Cette étude rétrospective multicentrique a inclus 41 pts présentant un PTI associé aux SMD/LMMC et comparés à 75 PTI primaires appariés issus du registre CARMEN et 200 pts présentant un SMD/LMMC sans PTI issus du registre GFM. Le PTI était défini par une thrombopénie < 100 000/mm³ avec une origine périphérique, confirmée par un myélogramme, après exclusion d’autres causes, et en réponse partielle ou complète après traitement par corticoïdes et/ou immunoglobulines polyvalentes (IvIg). Au total,  41 pts présentant un PTI associé aux SMD/LMMC ont été inclus (âge médian 77 ans, 41 % de femmes). Le PTI était chronique dans 63 % (n = 26) des cas et associé à un SMD de faible risque dans 73 % des cas (n = 30) et à une LMMC dans 59 % des cas (n = 24). En comparaison aux PTI primaire, les pts présentant un PTI associé aux SMD/LMMC se présentaient avec un saignement pouvant mettre en jeu le pronostic vital dans un plus grand nombre de cas (26 versus 4 % ; p = 0,0009) malgré un taux de plaquettes similaire au diagnostic (15 versus 11 G/L ; p = 0,39) et un score hémorragique élevé dans les 2 cas (Khellaf > 8) (29 versus 26 % ; p = 0,92). 98 % des patients ont reçu en première ligne une corticothérapie et 56 % une association aux IvIg avec dans ce cas une réponse inférieure en comparaison aux PTI primaires (p = 0,0003). Les taux de réponse à une 2^e ligne de traitement (agoniste de la thrombopoïétine, danazol, rituximab, dapsone ou splénectomie) étaient identiques dans les 2 groupes. 10 % (n = 4) des patients présentant un PTI associé eux SMD/LMMC ont présenté une forme multiréfractaire (aucun dans le groupe PTI primaire, p = 004). Après un suivi médian de 60 mois, il n’y avait pas de différence de survie entre les groupes PTI primaires et associé aux SMD/LMMC (log rank test p = 0,06). La survie sans progression en leucémie était significativement meilleure dans le groupe PTI associé aux SMD/LMMC que dans le groupe SMD/LMMC sans PTI (log rank test p=0,05, médiane non atteinte dans les 2 groupes). En conclusion, les PTI associés aux SMD/LMMC ont un phénotype hémorragique plus sévère que les PTI primaires, avec des formes plus fréquemment multi réfractaires mais semblent associés à plus faible risque de progression en leucémie avec un taux de réponse similaire aux thérapeutiques de 2^e ligne.