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Quoi de neuf dans la course aux hormones de croissance à longue durée d'action chez l'enfant ?

D'après Deal CL et al., session - Understanding Pediatric Growth Disorders, actualisé

Pour pallier les injections quotidiennes de GH et faire face aux problèmes d'observance, toute nouveauté dans le développement d'une hormone à longue durée d'action ne peut qu'intéresser les pédiatres. Un web séminaire accessible en ligne rapporte les résultats préliminaires de 2 essais de phase III chez l'enfant GHD, avec 2 molécules de concept différent mais novateur :

  • une prohormone "TransConhGH" constituée de 3 phases : de l'hGH, 1 porteur inerte protecteur et 1 liant, qui sous l'effet de la température et du pH corporel vont libérer progressivement l'hGH intègre, non modifiée ;
  • le somatrogon (hGH-CTP), hormone recombinée constituée de la séquence d'hGH et de 3 peptides C-terminal de l'hCG, qui allongent la demi-vie du produit. Cette technologie a déjà démontré son efficacité et son innocuité sur le marché depuis 10 ans avec la CTP-FSH.

Ces 2 molécules permettent de ne réaliser chacune qu'une injection par semaine.

L'essai TransConhGH a inclus 146 enfants GHD préalablement traités quotidiennement et a proposé un switch de 26 semaines avec la forme retard. L’essai sur le somatrogon a inclus 224 patients naïfs sur 1 an, traités pour moitié avec de l'hGH quotidienne, pour moitié avec la forme retard. Dans les 2 essais, l'efficacité des formes retard est superposable à la forme quotidienne en termes de vitesse de croissance, rattrapage statural et variation du taux d'IGF. La tolérance rapportée est globalement identique, là encore, à la forme quotidienne, même s'il semble exister des réactions modérées aux points d'injection, plus fréquentes avec les formes retard. 

Ces résultats obtenus sur de larges groupes de patients pédiatriques peuvent nous faire espérer qu'enfin cette Arlésienne devienne un jour réalité pour notre pratique...