Quoi de neuf dans les anémies aplasiques idiopathiques ?

Le Pr Neal Young a d’abord décrit l’ensemble des acteurs impliqués dans les aplasies médullaires dites idiopathiques en précisant d’ailleurs qu’on devrait plutôt parler désormais d’aplasie auto-immune. En effet, que ce soit sur le plan clinique, avec des réponses objectivées après traitement immunosuppresseur, ou sur le plan biologique, où il est clairement identifié au niveau médullaire une réponse T cytotoxique spécifique contre les cellules souches hématopoïétiques avec un défaut qualitatif et quantitatif des cellules régulatrices T CD4+, cette maladie est immunomédiée. Il a ensuite expliqué le mécanisme d’action le plus vraisemblable des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine dans cette maladie (eltrombopag mais aussi romiplostim), à savoir un mécanisme compétitif local vis-à-vis de l’interféron gamma, permettant de déloger cette molécule et de stimuler directement les cellules souches exprimant elles aussi MPL, le récepteur de la thrombopoïétine. Enfin, il a été discuté du meilleur moment de l’instauration de l’eltrombopag dans le traitement des patients atteints d’aplasie médullaire sévère et naïfs de tout traitement (en même temps que le traitement par sérum antilymphocytaire (SAL) ou 15 jours après). Le Pr Neal Young a signalé que, pour l’instant, il n’y avait pas de moment idéal et que dans un protocole de traitement actuel du NIH, le traitement par ciclosporine et eltrombopag était débuté avant le SAL. On rappelle que dans l’étude RACE (cf. vidéo spécifique), le traitement par eltrombopag est débuté 14 jours après le SAL.