Nouvelle confirmation de l’efficacité du lenvatinib en “vraie” vie

L’équipe de Pise a collecté les données de 60 patients souffrant d’un cancer thyroïdien traités par lenvatinib en “vraie” vie dans leur centre entre 2012 et 2019 (programme d'usage compassionnel ou après commercialisation). Les résultats ont été comparés à ceux de l’étude de phase III SELECT. Parmi les caractéristiques initiales des patients, seul le type histologique était différent de celui de l'étude SELECT, avec 2 fois plus de formes indifférenciées (20 versus 10,7 % dans SELECT) et moins de carcinomes à cellules de Hürthle (5 versus 18,4 %). Sur les 60 patients (dont 52 évaluables), 19 (31,7 %) ont eu une réponse partielle, 32 (53,3 %) une maladie stable et un seul (1,7 %) a progressé. Le pourcentage de RP était donc 2 fois moins élevé que dans l'étude SELECT (63,2 %) et, inversement, le taux de maladie stable était plus que doublé (23,0 % dans SELECT). Le taux de bénéfice clinique était de 70 %. La diminution médiane du volume tumoral était de 43 % chez les répondeurs. La répartition des réponses en fonction de l’âge était similaire à celle obtenue dans l'étude SELECT. La survie sans progression médiane était de 26 mois (IC₉₅ : 13,0-26,0), avec un taux de SSP à 12 mois de 64,7 %. 

Les taux de survie globale à 6 mois et 2 ans étaient de 91 et 81 % respectivement, similaires à ceux de l’étude française (Berdelou A et al. 2018). Les pourcentages de patients présentant des événements indésirables tous grades étaient plus élevés que dans l'étude SELECT pour la fatigue, les nausées/l’anorexie, la perte de poids et la dysgueusie (tableau 1). 

Cinq patients sont décédés de complications liées au traitement (fistules et perforations). Très peu de patients ont arrêté le traitement en raison de la toxicité, mais la dose a dû être réduite dans près de 75 % des cas (tableau 2). 

En conclusion, les données de “vraie” vie sont cohérentes avec celles de l’étude de phase III SELECT, en dehors d’un plus faible taux de réponse, mais sans impact sur la survie. Le risque de perforation (intestinale, trachéale) doit être pris en compte ; il pourrait être réduit par une diminution des doses.