Une véritable révolution thérapeutique : c'est le moins que l'on puisse dire de l'impact qu'auront les récentes découvertes dans le traitement de la mucoviscidose. Environ 85 % des patients seront éligibles à ces nouvelles molécules qui améliorent significativement l'activité de la CFTR, protéine responsable de cette maladie, et qui ont un effet spectaculaire sur la morbimortalité. Certains médecins spécialisés exerçant dans les centres de référence ont du mal à retenir leur enthousiasme face à ces traitements innovants qui permettent un meilleur pronostic de celles et ceux qui ont la chance d'en profiter. La prise en charge de la mucoviscidose : une histoire passionnante !
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H. El Jurdi, N. Remus et R. Epaud déclarent ne pas avoir de liens d’intérêts en relation avec cet article.