Mise au point

Les nouveaux traitements médicaux des cardiomyopathies hypertrophiques

L'amélioration des techniques diagnostiques permet aujourd'hui de distinguer les différentes étiologies qui composent la famille des cardiomyopathies hypertrophiques (CMH). Cette amélioration nosologique a ouvert la porte au développement de traitements ciblés tels que le mavacamten dans le traitement de l'obstruction associée aux CMH sarcomériques ou le tafamidis dans le traitement de l'amylose cardiaque à transthyrétine. Ces 2 étiologies regroupent l'essentiel de celles de CMH, mais certaines étiologies plus rares ont bénéficié également de l'émergence de traitements ciblés tels que l'enzymothérapie substitutive suivie, plus récemment, d'une molécule chaperon par voie orale dans la maladie de Fabry. D'autres molécules prometteuses (oligonu­cléotides bloquant la traduction de l'ARN et anticorps monoclonaux ciblés contre les fibres amyloïdes dans l'amylose à transthyrétine) sont en cours d'étude, mais de nombreuses étiologies plus rares peinent à faire l'objet de traitements ciblés.


La publication des recommandations européennes sur le diagnostic et la prise en charge des cardiomyopathies hypertrophiques en 2014 [1] marque un tournant dans l'approche diagnostique de l'hypertrophie ventriculaire. Ces recommandations mettent en avant la diversité des diagnostics étiologiques qui couvre le champ de l'hypertrophie ventriculaire, ouvrant dans le même temps la voie au développement de nouvelles thérapeutiques ciblées sur les mécanismes physio­patho­logiques associés à chaque étiologie. Ainsi, moins de 10 ans plus tard, ce sont plusieurs dizaines d'essais cliniques…

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Liens d'intérêt

O. Lairez déclare avoir des liens d’intérêts avec Pfizer (bourse de recherche) ; Amicus, Bracco, GE Healthcare, Janssen, Novartis, Pfizer, Sanofi-Genzyme, Takeda (conférences) ; Alnylam, Amicus, Pfizer (consultant).