Résultats pour « Maladie rare »

Le riociguat est un stimulateur direct de la guanylate cyclase (sGC) qui a démontré son efficacité dans l’hypertension artérielle pulmonaire (HTP) dans l’étude PATENT-1. L’étude de phase IIb RISE-SSc avait pour objectif d’évaluer l’efficacité et la tolérance du riociguat (dose ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Le romilkimab (RKB) est un anticorps monoclonal humanisé (mAB) bispécifique anti-IL-4/IL-13 dont l’efficacité et la tolérance ont été évaluées dans cette étude de phase IIa, randomisée en double aveugle contre placebo de type “preuve de concept” (voir l'interview du Pr Yannick ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Les atteintes orofaciales dans les sclérodermies systémiques sont particulièrement invalidantes et les options thérapeutiques demeurent limitées. Cette étude italienne présentée en poster rapporte l’expérience d’une greffe autologue de tissu adipeux chez 20 patients : 18 femmes, 2 ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Cette analyse complémentaire de l’étude SENSCIS présentée en poster s’est intéressée à la corrélation entre la progression de la fibrose cutanée (mRSS) et celle de l’atteinte pulmonaire (CVF). L’analyse porte sur 576 patients : 75,2 % de femmes, 54 ans d’âge moyen, 3,4 ans de ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Le pronostic de la sclérodermie systémique (ScS) est parfois sombre, mais il est surtout très hétérogène et bien souvent difficile à évaluer au moment du diagnostic. Chaque congrès de l’EULAR apporte de nouveaux espoirs dans tous les domaines, et celui de la fibrose et de la ScS ne ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Le SL3SI (Scleroderma Lung 3-Stage Index) est un nouveau score fonctionnel pour les atteintes interstitielles pulmonaires de la sclérodermie systémique (ScS). Il n’y a que peu de systèmes d’évaluation de la pneumopathie interstitielle diffuse de la ScS (ScS-PID) à la fois fiables, ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Une étude italienne (OP0063) multicentrique (13 centres) a inclus 567 patients présentant une sclérodermie systémique (ScS) pour lesquels un scanner thoracique était disponible. Une analyse quantitative a été réalisée grâce à un logiciel spécifique gratuit (Horos) permettant de ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Le tocilizumab (TCZ) est un anticorps monoclonal anti-IL-6 indiqué dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde et de l’arthrite juvénile idiopathique après échec du méthotrexate. Dans la sclérodermie systémique (ScS), la voie de l’IL-6 est impliquée dans le processus ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Chez les patients atteints de sclérodermie systémique présentant une pneumopathie interstitielle diffuse (ScS-PID), cette dernière est progressive dans environ 30 % des cas.  En pratique clinique, le traitement est fréquemment instauré après une période de déclin de la fonction ...

Dans le cadre du Congrès Maladies systémiques : sclérodermie, nouveaux scores pronostiques

Il avait fallu quelques lignes dans un livret de compte pour faire tomber Al Capone, star incontestée de la face obscure de Chicago. Il aura suffi d’un petit virus couronné pour annuler l’organisation d’un congrès majeur dans cette superbe ville. Mais si l’un a vu son règne ...

Dans le cadre du Congrès Retour sur les dernières actualités dans le myélome multiple

Le sélinexor est un inhibiteur oral spécifique de l’export nucléaire. C’est une option actuellement disponible par ATU pour nos patients très avancés. Administré en association, plus tôt dans l’histoire de la maladie, le sélinexor serait-il plus efficace ?C’est le message de ...

Dans le cadre du Congrès Retour sur les dernières actualités dans le myélome multiple

N’étant pas très doué pour les titres “accrocheurs”, j’ai emprunté celui de Phil Mc Carthy pour citer 2 études CAR-T importantes.J.G. Berdeja (abstr. 8505) a présenté une actualisation de l’étude de phase I-II CARTITUDE-1, évaluant le JNJ-4528 (le CAR-T évalué initialement par ...

Dans le cadre du Congrès Retour sur les dernières actualités dans le myélome multiple

La molécule d’adhésion cellulaire antigène carcinoembryonnaire de type 5 (carcinoembryonic antigen cell adhesion molecule 5)  (CEACAM5/CD66e) est une molécule d’adhésion intercellulaire exprimée de manière physiologique au niveau du tube digestif et des tissus ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

[Voir Zoom du jour]Le trastuzumab deruxtecan (T-DXd) est un anticorps conjugué composé d’un anticorps anti-HER2 fixé à un inhibiteur de topoisomérase I, qui a démontré son efficacité dans les cancers du sein métastatiques HER2+ prétraités par anti-HER2 (Modi S et al. N Engl J Med ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

L’efficacité d’une thérapie locale à visée curative pour les CBNPC oligométastatiques est mal connue. Cet essai clinique de phase III a évalué la radiothérapie stéréotaxique initiale sur tous les sites de diagnostic des CBNPC oligométastatiques EGFR mutés en 1re ligne de ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

Les mutations du gène ESR1, qui code pour le récepteur aux estrogènes, sont impliquées dans la résistance à l’hormonothérapie. Elles sont rarement présentes à l’analyse d’une tumeur primitive (moins de 1 % des cas) mais leur fréquence augmente à la phase métastatique, pouvant ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

Les résultats intermédiaires (et décevants) de l’étude KEYNOTE-100 ont déjà été publiés l’année dernière. Avec d’autres données déjà publiées, ils mettent la barre des réponses objectives de l’immunothérapie seule à 10 %.Les données finales de cette étude KEYNOTE-100 ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

[Voir également le zoom du jour]La population des patients âgés (≥ 70 ans) souffrant d'un cancer colorectal métastatique (CCRm) augmente. Pourtant, si la combinaison capécitabine + bévacizumab a été bien établie en 1re ligne dans cette population grâce à l’étude de phase III AVEX ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

La quadrithérapie FOLFOXIRI-bévacizumab a démontré sa supériorité en 1re ligne de traitement du cancer colorectal métastatique (CCRm) en termes de taux de réponse objective (RO), de survie sans progression (SSP) et de survie globale (SG) par rapport à une chimiothérapie par ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago

La prise en charge thérapeutique des CCR métastatiques (CCRm) MSI/dMMR a été transformée par le développement des inhibiteurs de points de contrôle immunitaires, avec des taux de réponse objective (RO) de l’ordre de 30-60 % pour les anticorps anti-PD-1 (programmed cell death 1) ± anti ...

Dans le cadre du Congrès D’après le congrès virtuel de Chicago