Le grand écart américain

Plenary scientific session en anglais. C’est le nec plus ultra, une sélection du top du top… Vous avez l’eau à la bouche, alors plongeons-nous dans ces merveilles.

Nous débutons avec un événement clé dans l’évolution des syndromes myéloprolifératifs, la transformation en leucémie aiguë, et le coupable est trouvé : LKB1 ! Je vous le fais en mode superdidactique : on commence simple avec une transduction de cellules médullaires jak2V617F exprimant Cas9 par 2 librairies sgARN de gènes suppresseurs, comme on s’y attendait le séquençage ADN a retrouvé un enrichissement des 4 guides ciblant STK11 mais, comme vous vous en doutez, les auteurs ont vérifié les résultats avec des cellules Jak2V617F Vav-Cre+ et, pas bête, ils ont aussi doublement transduit des cellules médullaires par MPLW515L-mCherry, bien entendu ! Si exceptionnellement vous n’avez pas compris un traître mot de mon explication, ruez-vous sur celle d’Olivier Kosmider sur le sujet.

La suite est destinée aux cliniciens purs et durs, ceux qui vivent auprès des patients. Une idée simple et économique, peut-on diminuer les saignements chimio-induits en ajoutant de l’acide tranexanique lorsque les transfusions plaquettaires sont indiquées ? Très large étude (plus de 3 700 patients screenés) et… petit effectif avec 360 patients consentants, et 327 ayant reçu le produit ou un placebo ! Ce qui me pose quelques questions sur la puissance de séduction de la lettre d’information et du consentement… Alors, allez-vous changer vos prescriptions dès ce lundi ? Les courbes comparatives sont saisissantes de similitude, recouvrement parfait entre placebo et acide tranexanique… je laisse la conclusion à Shakespeare : beaucoup de bruit pour rien.

Après cet échec de la clinique, on nous replonge dans la biologie, cette fois lymphomateuse, avec l’analyse de mutations activatrices de BCL10, eh bien, vous n’en croirez pas vos oreilles (ici vos yeux), BCL10R58Q forme des filaments de 20 nm, alors que BCL10E140X n’en forme que de 10 nm, mais cela vous le saviez probablement…

Nous revenons à la clinique (quel sens du rythme ces Américains !) avec de la thérapie génique en phase I dans les bêta-thalassémies et les drépanocytoses avec besoins transfusionnels élevés, en augmentant l’expression d’hémoglobine fœtale, un peu ce que fait l’Hydréa® mais avec beaucoup plus de classe…

Devinez pour la présentation suivante ? Et oui de la biologie… mais là je n’ai même pas compris le titre et même Google traduction a planté lamentablement… mais on n’est pas à une humiliation près de la part de nos amis chercheurs.

Pour la fin, les organisateurs ont voulu finir en beauté avec de la clinique de leucémie aiguë. Avec de nouvelles associations, de l’immunothérapie, de la thérapie génique ? Que nenni ! En montrant que le fait d’être noir américain est l’un des pires critères de survie avant 60 ans… et là pour une fois on se sent fiers d’être Français ! Merci aux organisateurs pour cette touche délicate.