Maintenance dans la LAM sans allogreffe : une option pour tous ?

L’azacitidine orale (CC-486) a été randomisée dans l’essai QUAZAR AML-001 contre placebo en traitement d’entretien dans la leucémie aiguë myéloïde en rémission complète (RC) après chimiothérapie intensive d’induction + consolidation. Les patients, âgés de plus de 55 ans, étaient inclus en RC, avec un performance status entre 0 et 3, dans les 4 mois suivant l’obtention de la RC. Pour rappel, les patients prenaient le CC-486 ou un placebo par voie orale pendant 14 jours par mois, jusqu’à progression. Les résultats globaux de cet essai ont été présentés l’année dernière en late-breaking abstract et ont montré la supériorité du CC-486 en termes de survie et de survie sans rechute (24,7 versus 14,8 mois et 10,2 versus 4,8 mois, respectivement) (figure).

Des résultats complémentaires sont ici présentés. Un suivi très régulier de la maladie résiduelle (MRD) a été effectué aux mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 30, 36 et plus si besoin. Cette MRD a été évaluée en cytométrie de flux, avec une définition de MRD négative si < 0,1 %. En comparant les résultats des patients MRD+ ou MRD– dans l’étude, on constate un bénéfice dans les 2 populations, mais le gain est inférieur pour les patients MRD+ (survie globale à 30,1 mois pour les MRD– et 14,6 mois pour les MRD+). Le CC-486 permettait d’obtenir une MRD– chez un peu plus d’un tiers des patients qui avaient une MRD+ à l’inclusion. 

Une option qui reste donc très intéressante chez des patients âgés de plus de 55 ans en RC qui ne peuvent être orientés vers l’allogreffe, et quel que soit leur niveau de MRD. Ce médicament a une pharmacodynamique très différente de celle de l’azacytidine injectable, et ces résultats ne doivent pas être interprétés comme tels avec de l’azacitidine injectable. Espérons que ce médicament pourra devenir rapidement disponible pour nos patients.