Il n’y a pas que l’hémoglobine
Contexte : l’iptacopan, un inhibiteur oral du facteur B approuvé en monothérapie pour le traitement des adultes atteints d’HPN, a permis une normalisation durable des taux d’hémoglobine (Hb) chez les patients atteints d’HPN.
Méthode : A. Risitano a rapporté les résultats de qualité de vie à S48 dans les études APPLY-PNH (2e ligne). Les données de qualité de vie (HRQoL) rapportée par les patients (EORTC QLQ-C30) et les symptômes évalués par l’investigateur étaient des critères d’évaluation exploratoires.
Résultats : dans APPLY-PNH, 62 et 35 patients ont été randomisés dans les groupes iptacopan et anti-C5, respectivement. À S48, les patients du groupe iptacopan de l’étude APPLY-PNH ont signalé une amélioration dans tous les domaines fonctionnels de l’EORTC QLQ‑C30. Les patients qui sont passés de l’anti-C5 à l’iptacopan ont rapporté une amélioration comparable à celle du groupe iptacopan dans tous les domaines fonctionnels, l’état de santé global, la dyspnée et la fatigue à S48. Dans l’étude APPLY-PNH, 62,9 % des patients du groupe iptacopan et 68,6 % du groupe anti-C5 présentaient ≥ 1 signe/symptôme d’HPN au départ. Dans le groupe iptacopan, ce pourcentage est tombé à 25,8 % à S48. Dans le groupe anti-C5, 57,1 % des patients présentaient ≥ 1 signe/symptôme à S24, ce pourcentage étant tombé à 26,5 % à S48 après 24 semaines de monothérapie par iptacopan.
Conclusion : dans l’étude APPLY, à S48, le traitement par iptacopan a permis une amélioration de la qualité de vie selon les critères EORTC QLQ-C30. Ces résultats apportent une preuve supplémentaire de l’impact positif à long terme de l’iptacopan, non seulement sur le taux d’hémoglobine, mais également sur la qualité de vie des patients HPN.
