It gets three to win the RACE
D’après Risitano AM et al., abstr. 508, actualisé
Contexte : l’étude RACE (NCT02009747) a comparé le traitement immunosuppresseur standard (IST) (sérum anti-lymphocytaire [SAL] de cheval et ciclosporine A) ± eltrombopag (EPAG) comme traitement de 1re intention de l’anémie aplasique sévère (SAA).
Méthode : A.M. Risitano a rapporté les données finales de cette étude de phase III prospective, randomisée, sur 2 ans sur la survie globale (OS), la survie sans maladie (DFS), la survie sans événement (EFS), la rechute et l’évolution vers une tumeur maligne myéloïde ou une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). 101 patients ont reçu un IST seul (groupe A) et 96 patients ont reçu un IST + EPAG (groupe B).
Résultats : le suivi médian était de 24 mois. L’OS à 2 ans était de 91,4 % (IC95 : 85,8-97,1) dans le groupe B versus 86,0 % (IC95 : 79,2-92,8) dans le groupe A. En analyse multivariée, seule la gravité de la maladie a eu un effet sur la survie globale. La DFS à 2 ans était de 54,7 % (IC95 : 44,7-64,7) dans le bras B versus 36,6 % (IC95 : 27,2-46,0) dans le bras A. L’EFS à 2 ans était de 48,4 % (IC95 : 38,4-58,5) dans le bras B versus 32,7 % (IC95 : 23,5-41,8) dans le bras A (p < 0,001). L’incidence cumulée de rechute était comparable dans les 2 groupes. Le risque d’évolution clonale est resté négligeable. L’incidence cumulée sur 2 ans de l’HPN clinique était de 1,1 % (IC95 : 0-3,2) dans le groupe B versus 8,1 % (IC95 : 2,7-13,5) dans le groupe A (HR ajusté = 0,12 [IC95 : 0,04-0,33] ; p < 0,001).
Conclusion : il a donc été montré que l’amélioration du taux et de la qualité de la réponse hématologique résultant de l’ajout d’EPAG à l’IST standard conduit à une amélioration de l’OS, de la DFS et de la EFS à 2 ans, en l’absence de risque accru de malignités myéloïdes secondaires.
Méthode : A.M. Risitano a rapporté les données finales de cette étude de phase III prospective, randomisée, sur 2 ans sur la survie globale (OS), la survie sans maladie (DFS), la survie sans événement (EFS), la rechute et l’évolution vers une tumeur maligne myéloïde ou une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). 101 patients ont reçu un IST seul (groupe A) et 96 patients ont reçu un IST + EPAG (groupe B).
Résultats : le suivi médian était de 24 mois. L’OS à 2 ans était de 91,4 % (IC95 : 85,8-97,1) dans le groupe B versus 86,0 % (IC95 : 79,2-92,8) dans le groupe A. En analyse multivariée, seule la gravité de la maladie a eu un effet sur la survie globale. La DFS à 2 ans était de 54,7 % (IC95 : 44,7-64,7) dans le bras B versus 36,6 % (IC95 : 27,2-46,0) dans le bras A. L’EFS à 2 ans était de 48,4 % (IC95 : 38,4-58,5) dans le bras B versus 32,7 % (IC95 : 23,5-41,8) dans le bras A (p < 0,001). L’incidence cumulée de rechute était comparable dans les 2 groupes. Le risque d’évolution clonale est resté négligeable. L’incidence cumulée sur 2 ans de l’HPN clinique était de 1,1 % (IC95 : 0-3,2) dans le groupe B versus 8,1 % (IC95 : 2,7-13,5) dans le groupe A (HR ajusté = 0,12 [IC95 : 0,04-0,33] ; p < 0,001).
Conclusion : il a donc été montré que l’amélioration du taux et de la qualité de la réponse hématologique résultant de l’ajout d’EPAG à l’IST standard conduit à une amélioration de l’OS, de la DFS et de la EFS à 2 ans, en l’absence de risque accru de malignités myéloïdes secondaires.
