Un espoir pour RESTORE(r) le taux d’hémoglobine chez les patients MF
Contexte : l’elritercept est un inhibiteur d’activine A et des ligands de la superfamille du TGF-β, ayant pour objectif de restaurer l’hématopoïèse des patients atteints de MF.
Méthode : C. Harrison a rapporté les résultats mis à jour de l’essai RESTORE de phase II évaluant l’elritercept en monothérapie (groupe A) et en association avec le ruxolitinib (groupe B) chez des participants atteints de MF et anémiques. Les critères d’évaluation comprennent la sécurité, les effets sur l’anémie, la taille de la rate et les symptômes.
Résultats : au total, 23 et 31 participants ont été inclus dans les groupes A et B, respectivement, avec une durée médiane de traitement de 30 semaines. Les effets indésirables liés au traitement observés chez ≥ 15 % des participants étaient une thrombopénie (19 %) et une diarrhée (17 %). Une augmentation moyenne maximale de l’Hb ≥ 1,0 g/dL sur 12 semaines consécutives au cours des 24 premières semaines a été observée chez 3/8 participants non TD évaluables dans le groupe A et 7/12 participants non TD dans le groupe B. Une réduction de la charge transfusionnelle sur 12 semaines a été observée chez 3/5 et 6/10 participants TD dans les groupes A et B, respectivement, au cours des 24 premières semaines. Deux participants du groupe A ont atteint ≥ 12 semaines d’indépendance transfusionnelle (IT), les 2 à des doses < 3 mg/kg. Dans le groupe B, 10/21 participants TD ont eu une réduction ≥ 50 % des besoins transfusionnels, dont 6 participants avec obtention d’IT.
Conclusion : l’elritercept a été généralement bien toléré. Les améliorations observées de l’Hb et de la charge transfusionnelle avec le maintien ou l’augmentation des plaquettes démontrent le potentiel à restaurer une hématopoïèse efficace et à corriger les cytopénies associées au ruxolitinib. 
