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Dans la myélofibrose l’anémie est une situation clinique assez fréquente et difficile à prendre en charge. Elle est généralement multifactorielle. Elle peut être à la fois aggravée par les traitements tout en étant limitante pour leur utilisation. En 2016 ont été présenté des résultats préliminaires encourageants du sotatercept, une protéine de fusion stimulant l'érythropoïèse dans sa partie tardive via l'inhibition du TGF-. Malheureusement les résultats du sotacertept ne sont pas à la hauteur de ceux du luspatercept une molécule similaire en terme de mode d’action (inhibiteur du TGF-et qui a montré son efficacité dans l’anémie des syndromes myélodysplasiques. En effet, à peine 20% de réponses ont été observées chez des patients traités par ailleurs par ruxolitinib.

Une alternative pourrait venir du CPI-0610, un inhibiteur de BET capable de diminuer l’inflammation et la différenciation mégacaryocytaire. Le CPI a été proposé seul ou en association avec du ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose. Les patients devaient avoir un taux de plaquettes > 75 G/L. Les ¾ d’entre eux avaient un taux d’hémoglobine <10g/dl. 14/16 patients ont obtenu une diminution de leur splénomégalie, la moitie ont amélioré leur qualité de vie. Il a surtout été observé une augmentation du taux d’hémoglobine aussi bien chez les patients traités ou non avec le ruxolitinib (Figure). A noter que dans la cohorte de patients traités par CPI et ruxolitinib la réponse semblait retardée. Cette amélioration du taux d’hémoglobine s’accompagne d’une diminution de la fibrose. La tolérance plaquettaire est acceptable avec moins de 5% de patients aggravant leur thrombopénie. Reste à voir si ces résultats prometteurs se confirment …