La problématique de l’anémie dans les syndromes myélodysplasiques
Après le luspatercep, voici l’imetelstat un inhibiteur de télomérase qui a été proposé à des patients atteints de syndromes myélodysplasiques de faible risque sans délétion 5q, transfusion-dépendant et résistants/réfractaires à l’EPO dans une phase 2/3 (étude IMerge). L’objective principal était l’independance transfusionnelle. 38 patients ont reçu 7.5 mg/kg d’imetelstat en IV toutes les 4 semaines. Seuls 32% de patients sont restés sous traitement. L’indépendance transfusionnelle a était obtenue chez 42% des patients avec une durée médiane de réponse de 86 semaines (8-141) (tableau). Des réponses ont également été observées chez les patients de risque cytogénétique intermédiaire ou mauvais (5/6 indépendants transfusionnels). La tolérance hématologique est marquée par une thrombopénie (61% de grade ¾) et par une neutropénie (55% de grade ¾) qui sont résolutives dans plus de 90% des cas dans les 4 semaines sans arrêt de traitement et sans évènements cliniques significatifs. Ces premiers résultats ont conduit à l’initiation d’une phase III avec randomisation contre placebo (2:1).
