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Le ruxolutinib (Ruxo) est un inhibiteur de JAK1/2 mais jusqu’à ce jour les réponses moléculaires observées sont restées modestes malgré l’efficacité clinique obtenue. Cette étude présente l’analyse moléculaire ancillaire de l’étude MAJIC qui a randomisé 306 patients atteints de PV, d’une thrombocytémie essentielle ou de myélofibrose et résistants ou intolérants à l’hydroxyurée (HU) entre un bras « meilleur traitement disponible » (MTD) et le Ruxo. Cette étude dont les résultats clinique ont déjà été présenté l’année dernière avait montré des résultats supérieurs dans le bras Ruxo avec plus de réponse , un délai d’obtention et une durée de réponse meilleurs. L’étude moléculaire s’est intéressée à rechercher une corrélation entre réponse clinique et réponse moléculaire sur des paires d’échantillons prélevés avant et après 12 mois de traitement. Des réponses moléculaires ont été observées aussi bien dans le bras MTD (Interféron, HU) que dans le bras Ruxo mais c’est dans ce dernier bras que les taux sont les plus élevés (figure 1). Il est trop tôt pour conclure que le Ruxo permet d’obtenir plus de réponses moléculaires car on sait notamment que celles obtenues avec l’IFN peuvent être retardées. Par ailleurs, la corrélation des réponses cliniques et moléculaires permet d’observer qu’aucun patient en RC/RP moléculaire n’a présenté d’évènements thrombotiques ou de progression (figure 2). Si ces résultats viennent à être confirmés, la biologie moléculaire pourrait devenir un outil indispensable pour le suivi de routine comme cela  l’est dans d’autres hémopathies.