Les enfants porteurs de pathologies osseuses sont peu sensibles à l’action de l’hormone de croissance. L’efficacité du traitement par IGF1 recombinante ne permet pas un gain optimal de taille et comprend  des contraintes d’administration biquotidienne et un risque d’hypoglycémie.

J.C. Lui et al. ont créé une protéine de fusion comprenant d’une part, un fragment d'anticorps humain à chaîne unique (CaAb) ciblant le cartilage et, d’autre part, le facteur de croissance IGF-1. Cette protéine a donc une spécificité tissulaire théorique par le premier fragment.

In vitro, cette protéine de fusion conserve une activité biologique, notamment la capacité à stimuler la phosphorylation de l'AKT et de l'ERK en culture cellulaire et à stimuler la croissance des os métatarsiens en culture d'organes. 

Ils ont ensuite injecté en sous-cutané, cette protéine de fusion à des souris déficientes en hormones de croissance pendant 5 jours selon des schémas différents (x 2/j, x 1/j, et 1 fois tous les 2 jours) et comparé cet effet à l’injection de l’IGF1 non couplé au fragment CaAb.

Ils montrent que  la hauteur de la plaque de croissance s’accroît lors des injections quotidiennes, mais aussi tous les 2 jours, alors que cet effet n’est présent pour l’IGF1 non couplé que pour un schéma d’injections biquotidiennes. Ils ont évalué les effets extraosseux par la prolifération dans les cellules corticales du rein par incorporation de bromodésoxyuridine (BrdU). Les injections quotidiennes des protéines de fusion ciblées n'augmentent pas la prolifération des cellules rénales, alors que l'IGF-1 injecté 2 fois par jour stimule cette dernière. En revanche, ils ont oublié de monitorer la glycémie de ces souris, J.C. Lui précisant avec beaucoup d’humour, qu’aucune souris n’est décédée et qu’il va mettre en place cette évaluation.

Au final, cette proposition thérapeutique semble séduisante, et il reste maintenant à cette équipe à trouver des financeurs pour poursuivre leurs travaux : l’appel de fonds a été clairement fait en fin de présentation.