Piqray^® (alpélisib) dispose depuis le 27 juillet 2020 d’une AMM européenne et française. Disponible jusqu’à présent en autorisation temporaire d’utilisation (ATU) qui a pris fin le 27 octobre 2020, le traitement est indiqué en association avec le fulvestrant pour le traitement des hommes et des femmes ménopausées atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique, avec récepteurs hormonaux (RH) positifs et récepteurs HER2 négatifs, présentant une mutation PIK3CA, et ayant progressé après une hormonothérapie en monothérapie. 

L’obtention de l’AMM est basée sur les résultats de l’étude SOLAR-1 (1, 2) qui a randomisé des patientes dont la tumeur avait une mutation de PIK3CA et préalablement exposées à une hormonothérapie entre le fulvestrant + placebo et l’association fulvestrant + alpélisib. Un bénéfice en survie sans progression a été rapporté avec une SSP significativement améliorée, de 11 mois versus 5,7 mois, pour les patientes recevant l’alpélisib associé au fulvestrant (RR = 0,65 ; IC₉₅ : 0,50-0,85 ; p  <0,001).

Pour le moment, le traitement est pris en charge au titre du "post-ATU" pour les patientes après échec d’au moins 2 lignes de traitements incluant un anti-aromatase (UCD 7 au titre de l’AMM 9000602).