Efficacité des CAR T CD19 dans les LAL-B avec atteintes extramédullaires isolées
Un seul CAR T CD19 (Tisa-cel) est commercialisé à ce jour pour les LAL-B ref/rec de l’enfant et de l’adulte jeune. L’atteinte extramédullaire isolée (AEI) était un critère d'exclusion lors de l'essai pivot ELIANA. Ortiz et al. rapportent les résultats obtenus chez 15 patients avec une AEI de LAL-B en rec/ref traités par cellules ARI-0001 (CAR T CD19 de 2e génération avec costimulation 4-1BB ) de janvier 2019 à août 2020. L'âge médian à la perfusion était de 27 ans (9-68), 3 patients étaient pédiatriques, et 67 % étaient des hommes. Les patients avaient une médiane de 5 lignes de traitement antérieures, dont le blinatumomab 46 %, l'inotuzumab 46 % et l'allogreffe de CSH 86 %. Le taux médian de blastes dans la moelle osseuse était de 1 % (0-4). Les AEI ont été détectées par PET-Scan dans 86 % des cas, et/ou par l'analyse du LCR dans 20 % des cas. Tous les patients ont été lymphodéplétés avec de la fludarabine (90 mg/m2) et du cyclophosphamide (900 mg/m2) avant de recevoir 1 × 106 cellules ARI-0001/kg fractionnées aux jours 0 (10 %), +1 (30 %) et +2 (60 %). La toxicité a été faible avec 40 % de CRS mais aucun grave, 0 % ICANS, 0 % TRM. La meilleure réponse globale a été observée chez 93,3 % (14/15) des patients, avec des réponses complètes chez 73 % (11/15) des patients. Les patients présentant une infiltration du LCR avaient un taux de réponse de 100 % (3/3). La PFS était de 57 % à 2 ans. La durée de la réponse à 2 ans était de 62 % pour tous les répondeurs et de 73 % pour les patients ayant obtenu une RC. La durée médiane de l'aplasie des cellules B était de 4,4 mo. Un seul patient a été allogreffé de CSH. L'incidence cumulée de rechute/progression était de 43 % à 2 ans, toutes CD19+.
