CAR-T dans les leucémies aiguës lymphoblastiques de haut risque
De multiples communications ont rapportés l’efficacité des cellules T CAR (CAR-T) dans les LAL de l’enfant et de l’adolescent en situation de rechute ou réfractaires (R/R). S.Grupp rapporte lors de cet EHA l’analyse d’un sous-groupe de patients (pts) de haut risque génétique (sur des données cytogénétiques et moléculaires) des études ELIANA et ENSIGN évaluant le Tisagenlecleucel dans des LAL R/R. 137 pts ont reçu un CAR-T dans ces études , et parmi ceux-ci 29 sont à haut risque génétique (HR-G) . L’évaluation était prévue à 3 mois et seul 129 pts sont évaluables dont 25 à HR-G. Les taux de réponse globale (RC + RCi) sont dans les groupes HR-G et non HR-G de 94,7% et 97,5%, respectivement. Les taux de RC sont eux de 76% et 76,9%, respectivement. Cet effet dure dans le temps avec une survie globale équivalente dans tous les sous-groupes (figure).
Ce CAR-T persistant (Tisagenlecleucel) apparait donc comme une thérapeutique efficiente dans toutes les situations de LAL R/R, y compris celles de plus haut risque.