T. Barbui, a présenté de manière très claire les résultats intermédiaires d’une étude de phase 3, randomisée, multicentrique évaluant l’intérêt d’associer du ropeginterféron (Ropeg) aux saignées chez des patients avec une polyglobulie de Vaquez (PV) de faible risque : âge < 60 ans et sans antécédents de thrombose. Dans ce groupe de patients, les saignées considérées comme le traitement standard ne permettant pas toujours de maintenir de manière stable un taux d’hématocrite (Hte) < 45 %, l’association d’une cytoréduction aux saignées a été évaluée dans cette étude. Par ailleurs, ces patients ont tout de même un risque de thrombose 2 à 3 fois supérieur à celui de la population générale. C’est pour toutes ces raisons que cette étude a été construite, afin de comparer l’utilisation du Ropeg (100 µg/2 semaines SC) associé à un régime de saignées strict tous les mois pendant 1 an vs un régime de saignées seul.

Une analyse intermédiaire était prévue dès 100 patients inclus (sur 150 prévus). L’objectif primaire est le pourcentage de patient avec une Hte < 45 % sans progression à 1 an sans progression de la maladie (thrombose, saignements, augmentation du nombre de leucocytes, thrombocytose symptomatique ou extrême, splénomégalie symptomatique ou autres symptômes non contrôlés). Les objectifs secondaires sont le nombre de saignées, le nombre d’évènements thromboemboliques (ETE), la qualité de vie, une diminution de la charge allélique JAK2, l’évolution des symptômes.

Les premiers résultats obtenus auprès de 100 patients montrent comme attendu, une toxicité plus élevée dans le groupe Ropeg avec une incidence des EIs de 78 versus 42 % dans le groupe contrôle (p < 0,001) et des EIs liés au traitement de 48 % (Ropeg) vs 6 (saignées seules).

Par ailleurs, cette étude a atteint son critère principal avec plus de 80 % des patients traités par l’association Ropeg-saignées ayant stabilisé leur hématocrite vs 60 % dans le groupe contrôle (p = 0,008).

En conclusion, ces résultats très clairs montrent une supériorité de l’association Ropeg-saignées vs saignées seules sur tous les objectifs de l’étude. Une analyse finale des données de cette étude devrait être rendue en 2022. Il se pourrait que l’association Ropeg+saignées devienne le nouveau traitement standard dans ce groupe de patients.