Un vrai candidat en première ligne de la macroglobulinémie de Waldenström ?
Alors que 2 essais publiés récemment démontraient l’intérêt de l’ibrutinib, puis du bortézomib dans la macroglobulinémie de Waldenström, l’essai ECWM-2 (NCT03620903) investiguait l’intérêt de l’association rituximab-ibrutinib-bortézomib (6 cycles puis rituximab-ibrutinib d’entretien pendant 2 ans) en 1re ligne thérapeutique.
Dans cette population de 53 patients âgés en médiane de 63 ans (36-84), 1 seul patient a progressé au cours du suivi (médiane 37 mois), et il s’est trouvé, après une nouvelle analyse, qu’il s’agissait d’un lymphome de la zone marginale MYD88 muté. La survie sans progression à 1 an et 2 ans était de 93 % et 88 %, respectivement. Le taux de réponse complète (ou très bonne réponse partielle) était de 19 % à 6 mois, 28 % à 1 an et 38 % toutes dates confondues. L’obtention de la meilleure réponse se faisait en médiane en 6 mois et de manière indépendante à la présence, ou non, de mutations CXCR4. Enfin, le suivi de la mutation MYD88 L265P (initialement présente chez 93 %) a permis de mettre en évidence un taux de réponse minimale résiduelle négative de 65 % en fin de traitement.
Quant aux toxicités, elles concernaient principalement le Covid-19 (13 %), les infections pulmonaires (11 %) et l’anémie (7 %). 
