Le retour du pomalidomide dans la myélofibrose
Après un début difficile du pomalidomide dans la myélofibrose du fait de résultats mitigés, ce médicament fait maintenant son grand retour en association avec le ruxolitinib (Ruxo) chez les patients anémiques.
Les critères d’inclusion concernaient des patients atteints de myélofibroses secondaires ou primitives, ayant un taux Hb < 10 g/dl ou dépendants de transfusion, une splénomégalie > 11 cm de diamètre et/ou une leucocytose. Ils ne devaient pas avoir une blastose supérieure à 20 % et ne devaient pas avoir reçu de Ruxo depuis au moins 14 jours. La première cohorte de patients (n = 40) a été traitée par Ruxo 10 mg × 2/j et pomalidomide 0,5 mg/j pour évaluer la tolérance et l’efficacité de l’association. Les résultats préliminaires ont autorisé la deuxième cohorte de patients (n = 50) pour laquelle le Ruxo à la même dose a été associé à des doses croissantes de pomalidomide allant de 0,5 à 2 mg/j. Le critère de jugement est le taux de réponse (IWG-MRT) après 12 cycles de 28 jours. 63 % des patients avaient une mutation JAK2-V617F, 30 % un score DIPSS de haut risque et 28 % étaient transfusions-dépendants. Parmi les patients évaluables ayant reçu les 12 cycles, 42 % étaient répondeurs (figure). Cette réponse se maintient dans le temps et 37 % patients étaient encore traités au dernier suivi. La tolérance a été marquée chez 25 % des patients par une aggravation de l’anémie de grade 3. Les autres effets indésirables rapportés étaient essentiellement de grade 1 ou 2 : asthénie, dyspnée, crampes et diarrhée. Nous attendons maintenant les résultats définitifs pour voir si ce retour se concrétise…
