Nilotinib et rémission sans traitement de la LMC : suivez le guide !
Texte : La possibilité d’une rémission sans traitement (TFR) après une exposition au nilotinib (NIL) relativement brève, d’une médiane de 4 ans environ, en première (étude ENESTFreedom) ou deuxième (étude ENESTop) ligne, lui a valu de voir inscrire cet objectif dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP), une “première” pour un inhibiteur de tyrosine-kinase (ITK).
L’objectif primaire de ces essais était représenté par le taux de TFR à 48 semaines (S48), mais des actualisations avec un recul plus important sont régulièrement présentées, cette année à 192 semaines (S192), soit 3,7 ans. On en retient :
- Un élément “négatif” : absence de plateau, puisque la probabilité de TFR entre S48 et S192 passe de 53 % à 49 % dans ENESTFreedom et de 58 % à 50 % dans ENESTop
- Plusieurs éléments “positifs” : absence de progression ou décès ; diminution avec le temps des évènements indésirables du traitement et du syndrome de sevrage en TFR ; recouvrement d’une réponse profonde chez plus de 90 % des patients ayant dû reprendre le traitement ; et finalement possibilité pour près de la moitié des patients de rester durablement sans traitement.
Une équipe grecque présente 54 patients traités en première ligne, ou au-delà en l’absence de résistance, et pris en charge selon les critères du RCP de NIL. Avec un suivi médian encore court de 9 mois (1-18), 22 % des patients ont perdu la réponse moléculaire majeure, tous avant 6 mois, mais l’ont recouvrée après réintroduction du traitement. Les auteurs indiquent que ce taux de TFR de 78 % à 6 et 9 mois s’accompagne d’une économie de santé de 837 000 euros.
Ces données confortent l’option du traitement par NIL pour les patients jeunes et sans facteurs de risque cardio-vasculaire, en particulier en première ligne avec un objectif de TFR.
