Actualités en direct du congrès de l’European Hematology Association

Contexte : L'Iptacopan est le premier inhibiteur proximal du complément administré par voie orale en monothérapie qui contrôle l'hémolyse intravasculaire et extravasculaire dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en ciblant le facteur B de la voie alternative du complément.
L'Iptacopan est disponible en France depuis le 2 mai 2024, dans le cadre d'un Programme d'Accès Précoce (AP) pour le traitement des patients adultes atteints d'HPN qui restent anémiques malgré un traitement par anti-C5 (C5i). L’objectif de cette étude était de rapporter les résultats de l’iptacopan dans le cadre de l’AP en France.

Méthode : Edouard Forcade et ses collaborateurs a rapporté les résultats de l’iptacopan en vraie vie en France. Les critères d'éligibilité pour instaurer l'iptacopan étaient les suivants : patients adultes présentant une taille de clone d'HPN ≥ 10 % avec un taux d'hémoglobine (Hb) < 10 g/dL malgré 6 mois de C5i. 

Résultats : Vingt et un patients ont été traités dans le cadre de l’AP. Les patients avaient un âge moyen de 49,3 ± 19,4 ans. Sept (28 %) avaient des antécédents thrombotiques et 13 (52,0 %) avaient nécessité une transfusion au cours des 12 mois précédant la demande, avec un nombre moyen de 10,2 transfusions par patient. Après l’instauration de l’iptacopan, le taux moyen d'Hb a augmenté significativement et rapidement (figure), passant de 8,92 ± 1,45 g/dL à la demande à 11,89 ± 1,34 g/dL à J15, puis à 12,43 ± 1,23 g/dL à M2 (+ 4,13 ± 1,63 g/dL par rapport à l'inclusion). Un patient a nécessité une transfusion à J15, et aucun patient n'a nécessité de transfusion à M2. Aucun patient n’a arrêté le traitement, aucune hémolyse suraiguë n’a été rapportée, aucune thrombose n’a été rapportée. 

Conclusion : Cette première analyse chez les patients français en vraie vie montre que le traitement par iptacopan permet une réduction des besoins transfusionnels avec une augmentation significative du taux d'Hb dans les 15 premiers jours de traitement. Aucun arrêt de traitement n'a été observé ni aucun nouveau signal de sécurité.