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Le riociguat pour dire NO à la sclérodermie !

D’après Distler O et al., abstr. OP0183, actualisé

Le riociguat (stimulateur de la guanylate cyclase, qui est le récepteur au monoxyde d’azote [NO]) est une molécule utilisée dans le traitement de l’HTAP. Du fait de ses capacités vasoactives, antiprolifératives et antifibrotiques, il pourrait être efficace dans la sclérodermie systémique.

Dans cette étude de phase II (RISE-SSc) en double aveugle, contrôlée versus placebo, 121 patients atteints de sclérodermie systémique diffuse très récente (< 18 mois) ont été randomisés pour recevoir soit du riociguat, soit un placebo pendant 1 an. Á nouveau, l’étude est négative sur son critère d’évaluation principal (modification de score d’atteinte cutanée de Rodnan) et, encore une fois, il existe un signal d’efficacité sur l’évolution de la capacité vitale forcée (CVF) dans le sous-groupe de patients présentant une pneumopathie interstitielle. C’est un traitement qui semble très bien toléré, puisque le nombre d’effets indésirables, notamment sévères, est même plus bas dans le groupe traité que dans le groupe placebo.

Comme dans d’autres essais cliniques présentés à ce congrès, il semble que le score de Rodnan ne soit pas un bon critère d’évaluation de la sclérodermie systémique. En revanche, lorsque l’objectif  est d’améliorer la pneumopathie interstitielle, un critère d’évaluation objectif comme la CVF semble pertinent.


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