Ces dernières années, la recherche s’est intensifiée dans la sclérodermie systémique, en particulier dans le domaine de la physiopathologie et de la thérapeutique. Malheureusement, aucune molécule n’a pour l’instant fait la preuve de son efficacité sur la sclérose cutanée. Les récentes données physiopathologiques ont précisé le rôle de 2 cytokines, l’IL-4 et l’IL-13, dans le développement de la maladie.

Cet essai de phase IIa, randomisé, en double aveugle, contre placebo, a évalué l’efficacité et la tolérance du romilkimab, un anticorps monoclonal bispécifique ciblant à la fois l’IL-4 et l’IL-13.
97 patients ayant une sclérodermie systémique cutanée diffuse évoluant depuis moins de 3 ans ont été inclus dans l’étude et recevaient soit le romilkimab (200 mg par semaine par voie sous-cutanée), soit un placebo. Le critère de jugement principal était le changement moyen du score de Rodnan modifié (évaluant la sclérose cutanée) à la semaine 24.
Le score de Rodnan modifié a baissé de 2,45 points chez les 49 patients du groupe placebo et de 4,76 points chez les 48 patients sous romilkimab. La différence entre les 2 groupes était significative (p = 0,029 ; figure).

Pour les critères secondaires, il n’y avait pas de différence significative sur la capacité vitale forcée. En revanche, les patients sous romilkimab avaient plus d’amélioration sur la douleur, le phénomène de Raynaud et les ulcères digitaux que ceux du bras placebo.
La tolérance était bonne, avec autant d’effets indésirables indésirables sévères dans un groupe que dans l’autre et un décès dans chaque groupe de traitement.

Le romilkimab améliore la sclérose cutanée par rapport au placebo. Ces résultats doivent maintenant être confirmés dans d’autres études.