Des études de phases II ont suggéré l’efficacité des inhibiteurs de JAK dans les arthrites juvéniles idiopathiques (AJI), notamment dans les formes polyarticulaires.

Dans cette étude de phase III, randomisée, en double aveugle contre placebo, des enfants âgés de 2 à 18 ans atteints d’AJI réfractaire à au moins 1 DMARD ont été inclus. Tous les patients recevaient d'abord du tofacitinib (TOFA) 5 mg × 2/j (ou équivalent poids si < 40 kg) durant 18 semaines (phase 1). Ils étaient ensuite randomisés (1:1) dans un bras TOFA ou dans un bras placebo jusqu’à la semaine 44 (phase 2). Le critère de jugement principal était l’apparition d’une poussée de l’AJI entre la semaine 18 et la semaine 44 (phase 2).

225 patients atteints d’AJI ont été inclus dans la phase 1, avec 75 % de filles, un âge moyen de 13 ans (1^er et 3^e quartiles 9-15 ans), une durée de l’AJI de 2,5 ans en moyenne. Il s’agissait d’AJI polyarticulaires le plus souvent, de rhumatismes psoriasiques (10 %) ou de rhumatismes enthésitiques (10 %). 173 patients ont été inclus dans la phase 2 (52 exclusions : 32 poussées, 12 effets secondaires et 8 autres événements). Le nombre de nouvelles poussées au cours de la phase 2 de l’étude était significativement plus élevé dans le bras placebo que dans le bras TOFA (52,9 % versus 29,2 % ; p = 0,0031). Le risque de nouvelle poussée était donc diminué de 54,1 % sous TOFA (risque relatif = 0,459 ; IC₉₅ : 0,268-0,785 ; p = 0,0037). Les taux de répondeurs ACR-Pédiatrie 30, 50 et 70 % étaient également significativement plus élevés sous TOFA que sous placebo (figure). La tolérance était bonne, avec une seule infection sévère dans chaque groupe, et respectivement 14 et 10 infections ORL dans les groupes TOFA et placebo au cours de la phase 2. Deux zonas ont été rapportés durant la phase 1.

Cette étude de phase III démontre l’efficacité du tofacitinib dans les formes polyarticulaires des AJI, ajoutant encore une corde à l’arc des rhumato-pédiatres.