Mise au point

Amyotrophie spinale 5q de l'adulte

Mis en ligne le 30/04/2021

Auteurs : G. Querin

  • Il existe des formes adultes d'amyotrophie spinale proximale (SMA) 5q (types 3 et 4) à début tardif et d'évolution très lente.
  • Des traitements innovants avec une efficacité très significative sont en cours d'autorisation de mise sur le marché pour toutes les formes de SMA. Ils constituent un progrès majeur dans les formes infantiles de SMA, mais leur utilité dans les formes adultes reste à démontrer.
  • Le développement de biomarqueurs sensibles et fiables de la progression de la maladie et de la réponse aux traitements constitue un enjeu majeur des formes adultes de SMA.
Liens d'interêts

G. Querin déclare ne pas avoir de liens d’intérêts en relation avec cet article.

auteur
Dr Giorgia QUERIN

Médecin
Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris
France
Contributions et liens d'intérêts

centre(s) d’intérêt
Neurologie
thématique(s)
Nerf périphérique
Mots-clés