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Étude de phase II NURTURE : nusinersen dans les stades présymptomatiques de l’enfant-résultats intermédiaires

Nusinersen est un oligonucléotide antisens, un fragment synthétique de matériel génétique permettant d’accroître de façon ciblée la production de la protéine SMN, en ciblant l’ARN prémessager du gène SMN2, en augmentant de cette façon la quantité de protéine de survie des ...

Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference

Date de parution: 10 juillet 2019

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