siRNA : ­et si cette ­révolution concernait – enfin – les hémato­logues ?

Publié en avril 2023 dans le Lancet [1, 2], le siRNA, fitusiran, vient d’atteindre son objectif principal, à savoir une réduction significative du taux de saignement annualisé chez les patients atteints d’hémophilie A ou B, objectivé à 90 % (IC95 : 84,1-93,6 ; p < 0,0001) comparativement aux sujets témoins. Lors de l’ASH 2023, c’est dans le champ de la leucémie myéloïde chronique (LMC) ou encore de la maladie de Willebrand que son utilité…