La politique américaine de “Most-Favored Nation” (nation la plus favorisée, MFN) est un ensemble de mesures portées par un décret de 2025. Ce décret demande à l’administration américaine de faire converger les prix des médicaments vers les prix les plus bas des pays développés comparables. Bien que depuis l’administration a privilégié une stratégie de négociations bilatérales avec les industriels, les conséquences pour l’accès à l’innovation thérapeutique peuvent être considérables, en France plus encore que dans beaucoup d’autres pays européens.
Pourquoi ce statut de “Most-Favored Nation” dans le domaine des médicaments ?
D. Trump répète depuis plusieurs années que le prix des médicaments aux États-Unis est trop élevé et que les Américains payent pour les autres. Croyez-le ou pas, mais on peut dire qu’il a raison et “ce n’est pas toujours le cas” !
Le prix moyen des médicaments aux États-Unis est 3 à 4 fois plus élevé qu’en Europe, où il est 15 % plus élevé en Allemagne comparativement à la France. La dépense par habitant pour les médicaments innovants est de 642 dollars contre 130 dollars pour la France et 194 dollars pour l’Allemagne. Ainsi, les États-Unis fi nancent la majeure partie de l’innovation pharmaceutique mondiale, ce qui permet mécaniquement aux laboratoires de consentir des prix beaucoup plus bas en Europe notamment. Les États-Unis ont naturellement considéré qu’ils n’avaient pas à payer autant. Cette volonté de rééquilibre est parfaitement compréhensible et ce n’est pas une lubie supplémentaire du Président.
Quelle implication pour l’accès à l’innovation thérapeutique et le prix des médicaments ?
Les États-Unis ont choisi de collecter directement auprès des entreprises du médicament les prix réels pratiqués dans des pays comparables (pays européens, Canada, Japon). Après ajustement en parité de pouvoir d’achat, ils s’aligneront sur les prix du 2e prix le plus bas pratiqué dans les pays comparateurs. En eff et, le prix réel (net) des médicaments est un secret bien gardé et est moins élevé que le prix “facial”, c’est-à-dire le prix public. Ce statut va donc entraîner un resserrement des prix des médicaments vers le tarif le plus bas. La France et la Grande-Bretagne seront bien souvent les pays de référence. On peut bien sûr se réjouir de cette diminution des prix, et donc de la baisse des revenus des industries du médicament (considérés comme exorbitants par certains), mais ces réductions peuvent avoir des conséquences délétères sur le développement de l’innovation. Ces industries devront s’adapter, alors que les États-Unis représentent plus de la moitié du marché mondial des médicaments (Union européenne : 22 % ; France : 3 %) ; ils consacrent d’ailleurs une part beaucoup plus importante de leur PIB à la dépense liée aux médicaments innovants comparativement aux autres pays (0,78 versus 0,29 % pour la France et 0,36 % pour l’Allemagne). Si les entreprises du médicament voient leurs revenus diminuer aux États-Unis en raison de la baisse des prix, ils pourraient réduire leurs investissements en recherche et développement ou choisir de se concentrer sur les marchés les plus importants, c’est-à-dire les États-Unis et la Chine, au détriment de l’Europe, et en particulier de la France. Il est également possible que certains médicaments aujourd’hui référencés dans les pays d’Europe y soient retirés pour permettre aux industriels de garder un prix suffisant aux États-Unis. D’autres médicaments dans les années à venir n’atteindront pas le marché européen, et en particulier le marché français, car les industriels ne pourront prendre le risque de prix trop bas, trop coûteux pour eux sur une échelle mondiale. Ainsi, il est probable que l’accès à l’innovation sera plus réduit dans nos contrées au détriment in fine de nos patients, qui ne pourront en bénéficier.
Comment la France se situe-t-elle dans cette situation mondialisée ?
Pour les médicaments remboursables, la commission de la transparence de la HAS évalue le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du SMR (ASMR). Le Comité économique des produits de santé négocie ensuite le prix, en tenant compte notamment du niveau d’ASMR, des comparateurs et d’autres considérations et paramètres prévus par le code de la Sécurité sociale. La Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques (DREES) montre qu’en 2024, la dépense brute de médicaments remboursables était d’environ 41,1 milliards d’euros (Md€) contre 32,0 Md€ après déduction des remises, soit environ 9,0 Md€ de remises. Ces dernières permettent donc de contenir la dépense française sans nécessairement diminuer d’autant le prix facial visible dans les comparaisons internationales.
Grâce à l’accès précoce, de nombreux médicaments innovants ont pu être mis à disposition rapidement : c’est le côté le plus positif de la politique du médicament en France et il faut s’en réjouir. Cependant, le nombre de refus d’accès précoce a doublé en quelques années, et, par ailleurs, le délai d’accès au marché pour l’ensemble des médicaments est l’un des plus longs en Europe. Les patients français ont accès aux nouveaux médicaments 1 an à 1 an et demi plus tard que les patients allemands. L’un des exemples les plus frustrants a été l’accès aux inhibiteurs du SGLT2, finalement obtenu en 2020 en France, contre 2015 ou 2016 dans beaucoup de pays développés (et moins développés !). Seuls deux tiers des médicaments disposant d’une AMM sont disponibles en France. L’autre exemple frappant est la finérénone, disponible dans de nombreux pays, mais pas en France, malgré des bénéfices cardiovasculaires et rénaux démontrés. La Grande‑Bretagne a décidé d’augmenter d’environ 25 % le prix des nouveaux médicaments, tenant compte de cette nouvelle situation. L’État français a et va encore tenter d’investir et de se réformer pour permettre à nos patients d’accéder demain encore à l’innovation thérapeutique, n’en doutons pas !
Les enjeux politiques et sociétaux
Le paradoxe français peut être résumé ainsi : la France a besoin de prix suffisamment attractifs pour que les laboratoires lancent leurs innovations, mais suffisamment bas pour préserver l’universalité de l’Assurance maladie. Pour le médecin français, la question ne sera donc pas : “Les médicaments seront-ils moins chers ou plus chers ?”, mais plutôt “Les médicaments, qui constituent la stratégie optimale pour mon patient, serontils disponibles ? À quel prix et quand ?” Le politique se posera la question : “Avec quelle soutenabilité du financement collectif pourra-t-on continuer à proposer les innovations thérapeutiques ?”
La DREES observe également que les dépenses nettes de médicaments onéreux consommés à l’hôpital ont progressé de 61 % entre 2016 et 2024, et que les médicaments prescrits à l’hôpital mais délivrés en ville ont eux aussi augmenté de 61 %. Les antinéoplasiques et immunomodulateurs occupent une place croissante. Deux molécules, pembrolizumab et daratumumab, représentent à elles seules près de 20 % de la dépense brute de cette classe.
Les enjeux sont considérables pour le développement des médicaments innovants dans le domaine “coeur, rein, métabolisme” : les associations de principes actifs au sein d’un même médicament (“les combos” : inhibiteurs du SGLT2 + inhibiteurs de l’aldostérone synthase ou + antagonistes non stéroïdiens du récepteur des minéralocorticoides) ; les médicaments multicibles (agonistes du récepteur GLP1 et du GIP), thérapies cellulaires, thérapies ciblant spécifiquement certains lymphocytes T, thérapies géniques, biomédicaments inhalés, etc. Par ailleurs, les maladies chroniques “dégénératives” (insuffisance rénale, insuffisance cardiaque, diabète, obésité, etc.) vont constituer une part progressivement majeure des dépenses de santé à la fois parce que la population vieillit et parce que les progrès thérapeutiques sont majeurs, et les innovations thérapeutiques vont se poursuivre. L’utilisation précoce de stratégies thérapeutiques a pu être démontrée “cost-effective”, par exemple dans le domaine de l’insuffisance cardiaque. In fine, ces développements thérapeutiques majeurs seront-ils soutenables pour nos économies ? Les industriels devront-ils modifier leurs pratiques et les États leurs régulations ? Une réflexion de fond devra être menée par toutes les parties prenantes : associations de patients, représentants de l’État, industriels du médicament, médecins et économistes pour affronter ces mutations. Il n’y a pas que l’intelligence artificielle…