Mise au point

L'aventure de PCSK9

Mis en ligne le
18 mai 2016
Auteurs
  • Pr Catherine BOILEAU
  • Pr Marianne ABIFADEL
  • Mme Mathilde VARRET
  • La découverte par notre équipe en 2003 des premières mutations de PCSK9 responsables d'hypercholestérolémie familiale a été le point de départ de l'aventure de PCSK9, en montrant son implication dans le métabolisme du cholestérol et de ses complications cardiovasculaires.
  • Cela a permis, 12 ans plus tard, le développement d'une nouvelle classe d'hypocholestérolémiants : les anti-PCSK9. PCSK9 diminue le nombre de récepteurs des LDL à la surface des cellules.
  • Les anticorps monoclonaux anti-PCSK9, qui empêchent cette action, diminuent donc considérablement les taux de LDL-c circulants et constituent une avancée thérapeutique majeure et très prometteuse dans la lutte contre les hypercholestérolémies et les maladies cardiovasculaires.
Le travail pionnier de notre équipe ayant conduit à la découverte en 2003 de l'implication de PCSK9 dans l'hypercholestérolémie familiale a permis de révéler un acteur majeur et méconnu du métabolisme du cholestérol. Ce travail a aussi déterminé une nouvelle cible thérapeutique importante, qui a été étudiée par de nombreuses équipes et firmes pharmaceutiques à travers le monde. Deux de ces firmes pharmaceutiques ont ainsi obtenu en 2015 une autorisation de mise sur le marché pour les premiers anticorps monoclonaux anti-PCSK9, à savoir l'alirocumab…

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