Vous avez sûrement entendu parler de cette nouvelle stratégie thérapeutique, chargée d’espoir, que constituent les cellules CAR-T (chimeric antigen receptor T cells). Ce traitement a l’intérêt de pouvoir être adressé dans de multiples indications, notamment en cancérologie et en immunologie.
Les CAR-T cells représentent une forme d’immunothérapie dont le développement est spectaculaire ces dernières années. Il s’agit de lymphocytes T autologues génétiquement modifiés in vitro, afin de leur faire exprimer un récepteur antigénique chimérique qui reconnaît la cellule tumorale ou la cible inflammatoire (CD19 notamment) de façon spécifique. Les CAR-T cells constituent une thérapie “vivante”, s’auto-amplifiant par division cellulaire. Une seule injection est normalement suffisante.
Développée tout d’abord en onco-hématologie (incluant les lymphomes cérébraux), cette approche s’invite maintenant dans le champ des maladies auto-immunes en général et neurologiques en particulier (SEP, myasthénie, etc.). Il nous est donc apparu important d’évoquer cette nouveauté thérapeutique dans un dossier de La Lettre du Neurologue au travers des 3 articles de grande qualité portant sur les maladies auto-immunes, puis sur la sclérose en plaques, et enfin sur les lymphomes primitifs du système nerveux central (LPSNC). Les études les plus avancées dans le domaine de la neurologie portent sur les LPSNC pour lesquels des essais ont inclus entre 5 et 30 patients par études avec des résultats très prometteurs. Dans le domaine des maladies auto-immunes, les études commencent tout juste avec pour l’instant exclusivement des case reports, dont les premiers résultats semblent également très encourageants.
Cela étant, il s’agit d’une thérapie nécessitant un conditionnement et qui n’est pas dénuée de risques et d’effets indésirables. Ils devront être suivis étroitement pour bien évaluer le rapport bénéfice/risque notamment pour les pathologies dans lesquelles le pronostic vital n’est pas engagé.
Bonne lecture à tous.