Dossier

Anémie sidéroblastique acquise

Mis en ligne le 18/12/2017

Mis à jour le 20/12/2017

Auteurs : M. Fontenay, C. Lefèvre, D. Bernard

  • Les syndromes myélodysplasiques avec sidéroblastes en couronne (SMD-RS) sont des maladies clonales de la cellule souche hématopoïétique avec dysplasie prédominante de la lignée érythroïde responsable d'une anémie macrocytaire profonde. L'événement oncogénique récurrent est une mutation du gène codant le facteur d'épissage SF3B1. Un épissage aberrant du transporteur mitochondrial ABCB7 impliqué dans la biogenèse des protéines à cluster fer-soufre (Fe-S) participerait à l'accumulation du fer dans les mitochondries, ce qui contribue à l'apoptose excessive des érythroblastes matures et à l'inefficacité de l'érythropoïèse. Le pronostic est favorable, mais les options thérapeutiques insuffisantes en cas de résistance aux agents stimulant l'érythropoïèse. Le luspatercept (ACE-536), un récepteur soluble de l'activine IIB, aurait une efficacité thérapeutique particulière dans l'anémie des SMD-RS.
Liens d'interêts

M. Fontenay déclare ne pas avoir de liens d’intérêts.

C. Lefèvre et D. Bernard n’ont pas précisé leurs éventuels liens d’intérêts.

auteurs
Pr Michaëla FONTENAY

Médecin, Hématologie, Hôpitaux universitaires Paris-Centre - Hôpital Cochin, Paris, France

Contributions et liens d’intérêts
Mme Carine LEFÈVRE

Institut Cochin, Inserm U1016, CNRS UMR8401, université Paris-Descartes, Paris, France

Contributions et liens d’intérêts
Mme Delphine BERNARD

Inserm UMR1078, université de Bretagne occidentale, faculté de médecine, Brest, France

Contributions et liens d’intérêts
centre(s) d’intérêt
Hématologie,
Oncologie hématologie
thématique(s)
Syndromes myélodysplasiques
Mots-clés