Dossier

La leucémie myélomonocytaire juvénile

Mis en ligne le 30/04/2020

Auteurs : M. Strullu

  • La leucémie myélomonocytaire juvénile (LMMJ) est un syndrome myélodysplasique/myéloprolifératif rare et agressif de la petite enfance, caractérisé par une prolifération clonale de cellules monocytaires et granuleuses. Elle représente environ 2 % des hémopathies malignes et 30 % des syndromes myélodysplasiques de l'enfant, soit 10 nouveaux cas par an en France. Au cours des 10 dernières années, des mutations constitutionnelles et/ou somatiques responsables d'une hyperactivation de la voie RAS/MAPKinase (Mitogen Activated Protein Kinase) ont été identifiées chez les patients, permettant une meilleure compréhension de la physiopathologie des LMMJ et apportant une aide majeure au diagnostic et à la stratification thérapeutique. Bien que la connaissance des bases moléculaires ouvre des possibilités de développement de thérapeutiques ciblées, la LMMJ garde toujours un pronostic sombre, et seule la greffe de cellules souches hématopoïétiques permet d'obtenir une guérison chez environ 50 % des patients.
Liens d'interêts

M. Strullu déclare ne pas avoir de liens d’intérêts en relation avec cet article.

centre(s) d’intérêt
Hématologie,
Oncologie hématologie,
Pédiatrie
Mots-clés