Mise au point

Critères de jugement dans les cancers rares : place du GMI/PFS ratio

Mis en ligne le 30/09/2022

Auteurs : P. du Rusquec

  • L'autorisation de mise sur le marché des médicaments est conditionnée en France par la réalisation d'essais contrôlés et randomisés contre un traitement standard.
  • La segmentation moléculaire du cancer a permis la découverte d'anomalies moléculaires ciblables de plus en plus rares, parfois présentes indépendamment du type tumoral (tumeur agnostique).
  • Le principe de randomisation pour la recherche dans ces maladies rares est remis en cause, car il nécessite un temps de recrutement long, avec pour conséquence le risque d'attribuer un traitement standard bien moins efficace que les nouvelles thérapies.
  • Le GMI/PFS ratio, qui se définit comme le rapport de 2 survies sans progression consécutives chez un même patient, permet d'utiliser chaque patient comme son propre témoin et pourrait relever ces défis.
Liens d'interêts

P. du Rusquec déclare ne pas avoir de liens d’intérêts en relation avec cet article.

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centre(s) d’intérêt
Oncologie thoracique,
Pneumologie
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