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Mise au point
Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor chez les personnes atteintes de mucoviscidose sans variant CFTR F508del : une étude française en vie réelle
Contexte Le pronostic de la mucoviscidose a été drastiquement transformé par l’apparition des modulateurs de CFTR. L’offre thérapeutique initiale, ciblant un petit nombre de variants, a ensuite été élargie au variant le plus fréquent, F508del, puis à la grande majorité des variants de CFTR, et elle permet actuellement d’être proposée à la majorité des personnes atteintes de mucoviscidose dès la petite enfance. Le dernier modulateur sur le marché, et le plus prescrit,…
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