MUCOVISCIDOSE – Utilisation de l’elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor chez les personnes atteintes de mucoviscidose sans variant CFTR F508del : une étude française en vie réelle
Contexte
Le pronostic de la mucoviscidose a été drastiquement transformé par l’apparition des modulateurs de CFTR. L’offre thérapeutique initiale, ciblant un petit nombre de variants, a ensuite été élargie au variant le plus ...