Dossier

Résultats actualisés du belzutifan dans le carcinome rénal associé à la maladie de von Hippel-Lindau : étude de phase II

Mis en ligne le

30 sept. 2025

Auteurs

S. Oudard
C. Thibault
F. Courtinat
H. Berthou
M.O. Timsit
A. Mejean

Le belzutifan, un anti-HIF2α, montre une efficacité remarquable dans la maladie de VHL avec tumeurs du rein, hémangioblastomes du système nerveux central ou de la rétine ou tumeur neuroendocrine. La maladie est stoppée pour un grand nombre de patients, et le recours à la chirurgie largement diminué, permettant une meilleure qualité de vie. La tolérance est excellente en dehors de l’anémie et de l’hypoxie. Le belzutifan est en accès précoce actuellement pour les patients VHL.

Rationnel et contexte La maladie de von Hippel-Lindau (VHL) est un trouble génétique rare causé par une mutation ou une délétion du gène VHL. Elle entraîne un risque élevé de tumeurs bénignes et malignes, notamment : carcinome rénal à cellules claires (≈ 70 % des patients) ; hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) (60-80 %) et de la rétine (49-85 %) ; tumeurs neuroendocrines pancréatiques (≈ 15 %). Ces manifestations…