Article au format numérique
9,00 €
Recherche
4e Plan national maladies rares : les enjeux des traitements
EN RÉSUMÉ
Le 4e Plan national maladies rares (PNMR4) renforce l’organisation territoriale et européenne pour améliorer le parcours des patients. Il met l’accent sur le diagnostic génétique et moléculaire, réduisant l’errance diagnostique, et accélère l’accès aux thérapies innovantes, souvent curatives. Le PNMR4 structure l’accès aux médicaments de thérapie innovante (MTI) et aux essais cliniques, en s’appuyant sur des réseaux comme CLEIO et des outils comme les accès compassionnels ou précoces. Il promeut aussi le repositionnement de médicaments existants pour répondre à l’absence de traitements pour 94 % des maladies rares. Enfin, il soulève les enjeux d’efficience, de souveraineté industrielle et de coordination entre acteurs en particulier de la recherche, tout en intégrant les associations de patients pour une innovation accessible à tous.
Le 4e Plan national maladies rares (PNMR4), intitulé “Des territoires vers l’Europe”, déploie 75 actions structurées en 4 axes pour répondre aux besoins de 3 millions de Français touchés par l’une des 7 000 maladies rares. Ce Plan met l’accent sur la recherche du meilleur diagnostic génétique et moléculaire, afin, d’une part, de réduire l’errance diagnostique en lien avec le Plan France médecine génomique (PFMG) et, d’autre part,…
L’accès à la totalité de l’article est protégé
Vous souhaitez ajouter un article numérique à votre panier
NB: Vous disposez déjà de crédits d'articles ? Connectez-vous pour les utiliser.
Vous possédez déjà un compte Edimark ?
Merci de saisir votre e-mail et votre mot de passe.
Identifiant ou mot de passe oublié
Besoin d'aide ?
Créer un compte
Liens d'intérêt
A. Belot déclare ne pas avoir de liens d’intérêts en relation avec cet article.
Identifiant / Mot de passe oublié
Vous avez oublié votre mot de passe ?
Vous avez oublié votre identifiant ?
Consultez notre FAQ sur les problèmes de connexion ou contactez-nous.Vous ne possédez pas de compte Edimark ?
Inscrivez-vous gratuitementPour accéder aux contenus publiés sur Edimark.fr vous devez posséder un compte et vous identifier au moyen d’un email et d’un mot de passe. L’email est celui que vous avez renseigné lors de votre inscription ou de votre abonnement à l’une de nos publications. Si toutefois vous ne vous souvenez plus de vos identifiants, veuillez nous contacter en cliquant ici.