Nouvelle procédure d’enregistrement rapide des traitements : le mécanisme d’action plausible et acceptable

Référence de l’articlePrasad V, Makary MA. FDA’s new plausible mechanism pathway. N Engl J Med 2025;393(23):2365-7. La Food and Drug Administration (FDA) a mis en place un nouveau cadre réglementaire, le plausible mechanism pathway, visant à accélérer l’accès au marché de traitements individualisés pour les maladies rares, lorsque les essais ­randomisés sont impossibles. Ce dispositif s’inscrit dans le contexte des avancées en thérapies géniques et cellulaires et repose sur 5 critères :…