Dossier

Actualités thérapeutiques dans la myasthénie auto-immune

Mis en ligne le

31 mars 2022

Auteurs

C. Marois
S. Demeret

La myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire à l'origine de profils cliniques variés, nécessitant une prise en charge thérapeutique individualisée.
Le traitement de fond repose sur les anticholinestérasiques à visée symptomatique, sur les immunosuppresseurs à visée étiologique, et sur la thymectomie.
Les immunosuppresseurs de 1re ligne sont les corticoïdes dont on cherchera la dose minimale efficace, l'azathioprine et le mycophénolate mofétil.
En cas d'échec de ces thérapeutiques, la myasthénie est dite réfractaire et doit faire discuter un traitement immunosuppresseur de 2^e ligne par rituximab, plus rarement ciclosporine, tacrolimus ou méthotrexate.
Des thérapies plus récentes viennent dorénavant s'ajouter aux options thérapeutiques des myasthénies réfractaires : les inhibiteurs de C5 et les anticorps dirigés contre les récepteurs Fc néonataux.

La myasthénie auto-immune (MAI) est une maladie rare (prévalence estimée à 20/100 000), présentant des profils cliniques variés et d'évolution imprévisible, rendant la prise en charge thérapeutique complexe. La MAI est due à la présence d'autoanticorps dirigés contre des composants de la jonction neuromusculaire postsynaptique, majoritairement contre le récepteur de l'acétylcholine (anticorps anti-RACh), moins souvent contre la protéine muscle-specific kinase (anticorps anti-MuSK) encore plus rarement contre la protéine low-density lipoprotein receptor-related protein 4 (anticorps anti-LRP4).…

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C. Marois déclare être co-investigatrice dans les essais cliniques : mg003 et /MG004/MG007 (Rozanolixizumab, UCB), RAISE/RAISE-XT (Zilucoplan, Ra Pharmaceuticals/UCB).

S. Demeret déclare être investigatrice principale dans les essais cliniques : mg003 et /MG004/MG007 (Rozanolixizumab, UCB), RAISE/RAISE-XT (Zilucoplan, Ra Pharmaceuticals/UCB), et experte pour les laboratoires UCB, Alexion, ARGENX, JANSSEN, Regeneron Pharmaceuticals.